Dinsdag 22/10/2019

#TeamPia

Fabrikant van Pia’s geneesmiddel reageert voor het eerst en verdedigt hoge prijs: ‘Het lijkt alleen maar duur’

Beeld Francis Vanhee

Voor het eerst sinds het land op zijn kop is gezet door de inzamelactie voor de zieke baby Pia reageert het farmabedrijf dat 1,9 miljoen euro vraagt voor het levensnoodzakelijke medicijn. In een gesprek met Het Laatste Nieuws zegt AveXis, een dochterbedrijf van Novartis, dat het de ophef begrijpt. ‘Die prijs stuit mensen tegen de borst, maar ze is wel correct en eigenlijk zeer kosteneffectief.’

Heel België vraagt het zich af: waarom kost Zolgensma in hemelsnaam 1,9 miljoen euro?

Rudolf van Olden (medisch woordvoerder AveXis): “Laat mij eerst duidelijk stellen: de prijs waar u naar verwijst, is de Amerikaanse. In Europa hebben we nog geen prijs bepaald, want het geneesmiddel moet hier nog goedgekeurd worden. In de VS kost de eenmalige behandeling effectief 2,1 miljoen dollar (1,9 miljoen euro, red.) en dat lijkt duur, maar eigenlijk is onze therapie zeer kosteneffectief. Zeker als je ze vergelijkt met de bestaande behandelingen voor de zeldzame spierziekte SMA waarbij patiënten hun hele leven lang ruggenprikken moeten krijgen. Voor onze therapie betaal je maar één keer, daardoor ligt de initiële kost misschien wel hoger, maar de prijs op de lange termijn ligt hoger bij de bestaande behandelingen.”

Het Amerikaans onderzoeksinstituut ICER zei in maart dat Zolgensma maximaal 800.000 euro zou mogen kosten. Het kwam tot die conclusie na veel onderzoek. Waarom hebben jullie dat advies genegeerd?

“Het enige wat ik daarover wil zeggen, is dat we het niet eens zijn met de manier waarop ICER de adviesprijs berekend heeft. Wij hebben de prijszetting bepaald op basis van een heleboel elementen. Onze gentherapie is gloednieuw en behandelt één van de meest dodelijke kinderziektes ter wereld. In België zijn er jaarlijks ongeveer acht kinderen die geboren worden met de meest ernstige vorm van SMA. Zonder behandeling leven die kinderen maar twee jaar. Met onze therapie kunnen we enorm veel leed besparen, bij de baby’s zelf en bij hun families.”

Kan u zeggen hoeveel u eigenlijk betaald heeft om Zolgensma te ontwikkelen? Want dat zou ons helpen om de echte waarde te bepalen.

“Die onderzoekskost is moeilijk te becijferen. En u mag ook niet enkel naar de onderzoekkosten kijken. Het gaat bijvoorbeeld ook over het ‘opschalen’ van de productie van gentherapie. Daar zit een enorme investering aan vast.”

Novartis heeft 8 miljard dollar betaald om uw bedrijf, AveXis, over te nemen. Is het niet vooral díe kost die nu gerecupereerd wordt?

“Nee. AveXis is om vele redenen overgenomen, niet alleen omwille van de gentherapie voor SMA. Maar ik kan verder niet in de plaats van Novartis treden om uit te leggen waarom zij AveXis gekocht hebben.”

Begrijpt u dat veel mensen moeite hebben met een farmabedrijf dat 1,9 miljoen euro vraagt voor één behandeling?

“Ikzelf en het bedrijf begrijpen dat de hoge prijs mensen tegen de borst kan stuiten, maar als je dat afzet tegenover wat je ervoor in ruil krijgt en als je het in perspectief zet met de behandelingen voor SMA of andere weesziekten, dan zal iedereen zien dat de therapie eigenlijk zeer kosteneffectief is. De meeste mensen struikelen natuurlijk over die 2,1 miljoen dollar. Dat beseffen we. Maar je moet verder durven kijken.”

Beeld Jan Aelberts

Novartis boekte vorig jaar een winst van 11,4miljard euro. Er zit dus nog wel rek op jullie marges. Had Zolgensma écht niet goedkoper gekund? Het beeld ontstaat nu dat jullie in de eerste plaats aan de aandeelhouders denken.

“Ik begrijp die discussie. Maar zelf kijken we daar anders naar. AveXis wil haar gentherapie beschikbaar maken voor een zo groot mogelijk deel van de bevolking, dat is echt onze overtuiging. We hebben gemeend dat de prijszetting in de VS correct is volgens wat het product aan waarde creëert voor de patiënt en de samenleving.”

Zal de prijs in Europa straks lager liggen?

“Daar kan ik nog geen mededelingen over doen.”

De ouders van baby Pia stellen al hun hoop op uw geneesmiddel, maar er rijzen twijfels over hoe effectief Zolgensma is. Is het echt een wondermiddel?

“Dat hangt vooral af van hoe vroeg je de behandeling kan starten. Zolgensma is een gentherapie die in een eenmalige behandeling de oorzaak voor SMA direct aanpakt en corrigeert. Babytjes met SMA ontbreken een bepaald gen waardoor ze een essentieel eiwit niet aanmaken in het ruggenmerg. Daardoor treedt er direct na de geboorte onherroepelijke schade op. Na een eenmalig infuus met ons product wordt dat gen hersteld waardoor de schade stopt. Belangrijk is dus wel dat je er zo snel mogelijk bij bent. Want cellen die na de geboorte helemaal afsterven, kunnen niet opnieuw tot leven gewekt worden. Het beste is dus om zo vroeg mogelijk de diagnose te stellen. Daarom is de discussie rond de ‘hielprik’ zo belangrijk. Een goeie screening van alle kinderen kan veel leed verhelpen.”

Heeft u de zaak Pia gevolgd?

“Ja, onder meer via uw krant en website.”

Wat vindt u ervan?

“Als bedrijf kunnen we niet reageren op individuele situaties van patiënten. Persoonlijk vind ik het enorm bewonderenswaardig hoe de ouders zich hebben ingezet om de ziekte van hun dochter onder een breed publiek onder de aandacht te brengen. Ik ben ook erg onder de indruk van de reactie van de Belgische samenleving om deze familie te helpen.”

Zouden jullie ook niet kunnen helpen? De familie heeft bij jullie aangeklopt, maar kreeg geen gehoor. Jullie zouden in België nochtans een aanvraag kunnen doen voor een zogenaamd ‘compassionate use’-programma. Daardoor zouden Pia en andere baby’s de therapie gratis kunnen krijgen zolang er nog geen officiële terugbetaling is voorzien.

“Ik heb die discussie gevolgd, maar ik moet u teleurstellen: wij kunnen niks doen. De programma’s waar u naar verwijst, kunnen alleen uitgevoerd worden als er geen enkele andere behandeling beschikbaar is. In België is er voor SMA-patiënten echter al het geneesmiddel nusinersen (Spinraza, red) beschikbaar. Dat wordt zelfs terugbetaald. De wet verbiedt ons in zo’n geval om een gratis programma op te starten. Noch Novartis noch AveXis kan daar iets aan veranderen.”

Steekt u zich nu niet te makkelijk weg achter de regels? U zou ook goodwill kunnen tonen.

“We steken ons niet weg. Helaas kunnen we niks doen. Om te beginnen is het geneesmiddel niet geregistreerd in Europa, dus we kunnen die gentherapie niet zomaar beschikbaar maken. Ook niet gratis. En via een ‘compassionate use’-programma gaat het ook niet, want dan overtreden we de wet en kunnen concurrenten ons voor de rechter dagen.”

Er gaan almaar meer stemmen op om het systeem rond prijszetting van geneesmiddelen te hervormen. Wat vindt u van het voorstel om de overheid voortaan de prijs te laten bepalen?

“In veel landen is het al de overheid die het laatste woord heeft. Bij jullie is dat het ministerie van economie, bijvoorbeeld.”

Maar nu zijn het de bedrijven die een voorstel doen en de overheid die dan moet proberen afdingen. Waarom draaien we dat systeem niet om? Onze overheid bepaalt wat farmabedrijven kunnen krijgen en niet de bedrijven zelf.

“De vraag is of je daar op de lange termijn de toegang tot geneesmiddelen voor patiënten niet mee in het gedrang brengt. Voor AveXis en Novartis is dat cruciaal. Zoveel mogelijk patiënten die SMA hebben, moeten deze therapie kunnen krijgen in alle Europese landen. Is het huidige model het allerbeste? Daar spreek ik mij niet over uit. Er zijn ook andere goede modellen te bedenken. Maar ik benadruk dat wij nu al zeer intensief met de betalers - zowel overheden als zorgverzekeraars - praten om onze producten zo snel mogelijk bij de patiënten te krijgen. Aan een correcte prijs.”

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234