Zaterdag 29/02/2020

Wetenschap

Doorbraak: nieuwe DNA-techniek herstelt zicht van blinde ratten

Beeld Thinkstock

Hebben Amerikaanse onderzoekers de heilige graal van de gentechnologie ontdekt? Voor het eerst zijn ze erin geslaagd nieuw DNA te injecteren in niet-delende cellen, de soort die het grootste deel van het volwassen weefsel uitmaakt. Met als gevolg dat blinde ratten hun zicht gedeeltelijk terugkregen. De revolutionaire techniek opent mogelijkheden voor de behandeling van ongeneeslijke aandoeningen, zeggen de wetenschappers. Niet alleen oogziekten, maar ook bijvoorbeeld hart- en zenuwziekten.

Het is lang niet de eerste studie die blinde dieren weer doet zien. Recent nog meldden wetenschappers in het vakblad Nature Neuroscience dat ze voor het eerst beschadigde netvliesneuronen van muizen zodanig gemanipuleerd hebben dat de beschadiging ongedaan gemaakt wordt en er opnieuw optische zenuwvezels aangemaakt worden. Het is maar een van de vele voorbeelden van succesvol onderzoek op knaagdieren.

Maar deze nieuwe studie toont wel voor het eerst aan dat de genetische techniek CRISPR-Cas gebruikt kan worden om defecte genen te vervangen door werkende exemplaren in volwassen cellen, in dit geval van ratten.

Embryo's

Tot nu toe werd de procedure, waarbij DNA-strengen worden weggehaald en vervangen, alleen gebruikt in delende cellen - zoals die in een embryo of in het huidweefsel. Voor eventuele toekomstige toepassingen op mensen is dat niet erg nuttig. Het grootste deel van het volwassen weefsel, zoals de hersenen, het hart, de nieren en de lever, bestaat immers uit niet-delende cellen. 

Onderzoekers van het Salk Institute in San Diego, Californië, zijn er nu dus voor het eerst in geslaagd binnen te dringen in die niet-delende cellen en daar het DNA naar believen te modificeren. Hun nieuwe technologie is tien keer efficiënter, zeggen de onderzoekers in vakblad Nature. "En de mogelijke toepassingen van deze ontdekking zijn oneindig."

In hun studie tonen de wetenschappers aan dat volwassen ratten met retinitis pigmentosa, een erfelijke aandoening waarbij de lichtgevoelige cellen in het netvlies van het oog afsterven met blindheid tot gevolg, behandeld kunnen worden met de CRISPR-technologie. De aandoening treft ongeveer één op de 4.000 mensen.

De wetenschappers injecteerden een virus met een pakketje DNA-instructies op een zeer precieze locatie in de cellen van het netvlies van blinde ratten van drie weken oud. Vijf weken later reageerden de ratten op licht en wezen tests uit dat de netvliescellen zich herstelden.

De behandeling is nog voor verbetering vatbaar, zeggen de onderzoekers. Zo zou ze vroeger toegediend kunnen worden, als er nog minder schade is in de netvliescellen. Voor de techniek op mensen toegepast wordt, moet ze ook efficiënter gemaakt worden. Bij deze studie werd slechts vijf procent van de defecte genen vervangen.

Toch noemen de onderzoekers de nieuwe techniek nu al veelbelovend. Hun studie opent de weg voor de toepassing van CRISPR-Cas en andere technologieën om een hele reeks ongeneeslijke ziektes te behandelen, waaronder hemofilie, taaislijmziekte en spierdystrofie

Toepassing op mensen

Een rat is uiteraard nog altijd geen mens, en er is nog een weg af te leggen alvorens de nieuwe techniek zijn nut kan bewijzen. De onderzoekers maken zich sterk dat hun techniek al binnen één of twee jaar op mensen getest kan worden. Zo'n vaart zal het echter niet lopen, menen DNA-onderzoekers die niet bij de studie betrokken waren.

"Dit heeft een gigantisch potentieel, maar de timing is wel extreem optimistisch", zegt professor Robert MacLaren, die aan de universiteit van Oxford werkt rond gentherapie, aan The Guardian. "Eerst zijn er nog uitgebreide veiligheidsstudies nodig. Als we ervan uitgaan dat CRISPR het gezonde DNA niet beschadigt, denk ik dat deze techniek over vijf jaar getest kan worden op mensen."

En dan is het nog afwachten of het ook werkt. "Niet alles wat bij knaagdieren kan, is zomaar toepasbaar op mensen", zei moleculair bioloog Bart De Strooper (VIB/KU Leuven) recent nog aan De Morgen. "De gelijkenissen met mensen zijn groot, maar er zijn natuurlijk aanzienlijke verschillen. Genetisch gemanipuleerde muizen blijken erg belangrijk om ziektes en de werking van bijvoorbeeld de hersenen te begrijpen, maar daarmee heb je nog geen therapie voor mensen."

Er wordt enorm veel geld gestoken in onderzoeken op muizen en ratten die concrete toepassingen moeten opleveren. "Maar dat heeft nog niet superveel resultaat opgeleverd", klinkt het.

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234