Vrijdag 18/10/2019

Mucoviscidose

Wel of niet verhuizen, die vraag speelt bij heel wat Belgische mucopatiënten

Chana Vandael met haar dochtertje Rosa, die lijdt aan muco. ‘Verhuizen naar Nederland lijkt drastisch, maar we overwegen het.’ Beeld Bob Van Mol

Wel of niet verhuizen, die vraag speelt in ons land bij heel wat patiënten met mucoviscidose. In Nederland, Duitsland of Luxemburg wordt het peperdure geneesmiddel Orkambi, 14.700 euro per maand, wél terugbetaald.

“Mijn oudste kind moet naar een nieuwe school, we hebben hier geen familie of ander sociaal vangnet en het dagelijkse pendelen vreet echt aan onze tijd.” Sinds 17 augustus woont Erik* met zijn gezin in Nederland, inclusief een waslijstje aan kopzorgen. “Maar het weegt niet op tegen de enorme opluchting die we nu voelen.” Twee weken geleden kreeg hun zoon, 2,5 jaar oud en mucopatiënt, voor het eerst een behandeling met het geneesmiddel Orkambi. Volledig terugbetaald. “In België was dat onhaalbaar.”

Bij mucoviscidose, een erfelijke ziekte, zorgt een genetische mutatie ervoor dat onder meer in de longen of het spijsverteringsstelsel taaie slijmen aangemaakt worden. Bijna 1.300 Belgen zien daardoor jaarlijks hun longfunctie met gemiddeld 2 à 3 procent achteruitgaan. Sinds een aantal jaar is er echter hoop op meer dan enkel symptoombestrijding.

Een nieuwe generatie geneesmiddelen, ontwikkeld door het Amerikaanse farmaconcern Vertex, pakt het basisdefect aan, wat een sterke rem op de achteruitgang zet. Kalydeco is sinds 2016 terugbetaald in ons land en zeer effectief, maar slechts toepasbaar bij een veertigtal patiënten. Orkambi zou daarentegen zo’n 500 à 600 Belgische patiënten een langere levenslijn kunnen bieden, maar komt voorlopig met een peperduur prijskaartje: 14.700 euro per maand, uit eigen zak te betalen.

Buurlanden

De laatste onderhandelingsronde tussen het kabinet van minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) en het Amerikaanse farmaconcern Vertex sprong in juli af. De positie van het kabinet was toen “een te hoge prijs in vergelijking met de therapeutische meerwaarde tegenover bestaande alternatieven”, waardoor Vertex de aanvraag zelf introk.

“Voor ons was de maat toen vol”, zegt Erik. Volgens de Belgische Mucovereniging hoort hij voorlopig bij de paar enkelingen die al verhuisd zijn naar buurlanden Nederland, Luxemburg of Duitsland, waar er wel een deal is. Dat terugbetalingstoerisme lijkt echter ook in andere hoofden een reële piste.

“Verhuizen naar Nederland lijkt drastisch, maar we overwegen het. Ik wil mijn dochter binnen tien jaar in de ogen kunnen kijken”, zegt Chana Van Dael (32), die weinig hoop koestert op een snelle doorbraak in het dossier. Nu moet ze elke dag toezien hoe haar dochter Rosa (3) ‘gereduceerd’ wordt tot haar ziekte: “School, eten, kine, aerosols en slapen. Alle leuke dingen vallen ertussenuit. Die intensieve behandeling valt soms weg bij patiënten in Nederland die Orkambi krijgen. Een wereld van verschil.”

“Steeds vaker denk ik: wat zitten wij hier nog te doen? Rosa heeft nu nog een behoorlijk zuivere longfunctie.” De logica voor een ouder is daarbij even simpel als onverbiddelijk: elk jaar in België lijkt op dit moment een stukje longcapaciteit dat niet meer terugkeert.

Minder ziekenhuisopnames

Pijnlijk in het dossier is vooral dat een eerste gefaalde onderhandelingsronde met Vertex (2016-2017) gebeurde vanuit het BeNeLuxA-initiatief, een samenwerking tussen België, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk. “In die ‘NeLuXa’-landen is er intussen een terugbetaling, maar de ‘Be’ is achtergebleven”, zegt Stefan Joris, algemeen directeur van de Belgische Mucovereniging.

Dat het hier om een ‘big money’-discussie gaat, is natuurlijk niet te ontkennen. “De fabrikant profiteert van de achterstand van de concurrentie, die nog vier jaar achterop hinkt, om te cashen”, beseft ook Joris. In Engeland werd een bod van 560 miljoen euro voor vijf jaar door Vertex losjes van tafel geveegd. “Maar in België is over een bedrag niets geweten. Hoe kan je dan een deftig debat voeren over kosteneffectiviteit?”

Chana Van Dael en Rosa (3) ‘gereduceerd’: ‘Het is enkel school, eten, kine, aerosols en slapen. Alle leuke dingen vallen er nu tussenuit.’ Beeld Bob Van Mol

Volgens professor Elke De Wachter, directeur van het Mucocentrum in het UZ Brussel, is het zo dat de werking van Orkambi minder spectaculair is dan die van Kalydeco, en zijn er ook non-responders. “Maar het is ongelofelijk jammer dat een hele groep daarom een kans op vooruitgang mist.”

Zowel in studies als in de praktijk merken De Wachter en Joris die positieve resultaten. Een zestigtal patiënten heeft in ons land het geneesmiddel dankzij een klinische trial. Bij die groep zou het aantal ziekenhuisopnames drastisch verminderd zijn, of zouden sommige patiënten zelfs weer aan het werk gaan. “Dat zijn kwaliteitsvolle levensjaren, die ook voordelen leveren aan de samenleving”, zegt Joris.

Portfoliodeal

De jaarlijkse campagne van de Mucovereniging wordt niet toevallig vandaag afgetrapt met een petitie, die de overheid en Vertex oproept om alsnog een snel akkoord te vinden. Ook de mogelijkheid tot een ‘portfoliodeal’ moet volgens Joris ter sprake komen: “Daarbij maken de betrokken partijen prijsafspraken op langere termijn, en voor nieuwe medicijnen die in de pijplijn zitten. Mucopatiënten moeten dan niet telkens wachten op een akkoord.”

Bij minister De Block klinkt het dat die portfoliodeals zijn onderzocht, “maar ik moet er ook voor opletten dat de gezondheidszorg betaalbaar blijft”. Op dit moment zitten alleen onderhandelingen in de pijplijn over de terugbetaling van Symkevi, de opvolger van Orkambi – met minder mogelijke nevenwerkingen.

Dat geneesmiddel kan pas vanaf de leeftijd van 12 jaar toegediend worden. “We weten nochtans: hoe jonger de patiënt, hoe succesvoller de behandeling”, zegt Erik. “Blijkbaar moeten we de ziekte een aantal jaar de vrije loop laten in afwachting van ‘iets beters’.” 

* deze getuigenis is anoniem gemaakt op vraag van de betrokkene. 

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234