Donderdag 20/02/2020

Gezondheidszorg

Pia-medicijn verloten is ‘eerlijkst’, zegt producent Novartis

Het gezin van baby Pia.Beeld Illias Teirlinck

Novartis, dat het peperdure ‘baby Pia-medicijn’ maakt, gaat spreken met patiënten en artsen over de controversiële ‘loterij’ van honderd dosissen. ‘Wij zien geen andere eerlijke optie’, aldus AveXis-manager Karel Fol. ‘Alle alternatieve voorstellen zijn welkom.’

‘Mensonwaardig’ en ‘blind voor morele waarden’. Zo bestempelden minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) en haar Nederlandse, Luxemburgse, Ierse en Oostenrijkse collega’s onlangs in een gezamenlijke verklaring het plan van Novartis om wereldwijd honderd dosissen Zolgensma te verloten.

Die gentherapie tegen de dodelijke spierziekte SMA kost 1,9 miljoen euro in de VS. Alleen daar is het al goedgekeurd en wordt het terugbetaald. Net daarom organiseerden de wanhopige ouders van baby Pia hier vorig jaar met succes een sms-actie om de enorme som in te zamelen.

Maar er zijn veel meer baby Pia’s. Ongeveer een op de tienduizend baby’s heeft SMA. De Zwitserse farmareus krijgt dan ook bakken kritiek omdat het Zolgensma zo duur in de markt zet.

Om daar enigszins op de antwoorden besloot Novartis vorig jaar om vanaf dit jaar honderd dosissen gratis uit te delen aan baby’s onder twee jaar in de landen waar Zolgensma nog niet is goedgekeurd. 

‘Blinde selectie’

Daar is een ‘managed access program’ (MAP) voor uitgestippeld. Behandelende artsen kunnen een dossier indienen, waarna een onafhankelijke medische commissie kijkt of het patiëntje in aanmerking komt. Vervolgens is er om de twee weken een ‘blinde selectie’. Gisteren is die voor de eerste keer doorgegaan. Gelukkige winnaars kunnen er dan in principe van uitgaan dat die éne dosis hun kind ook redt, al zijn er nog geen langetermijnstudies.

Maar dat er dus ook ongelukkige verliezers zijn, achtten De Block en haar vier collega’s dus moreel dubieus. Op die striemende kritiek van Europese vakministers reageert Novartis nu dat het met patiëntenorganisaties, dokters en overheden wereldwijd wil spreken om uit te zoeken of er betere methodes zijn dan de ‘loterij’.

Beeld Sven Franzen

“Ik wil benadrukken dat we erg meeleven met de ouders die een baby hebben die is gediagnosticeerd met SMA en dat we de kritiek en bezorgdheden duidelijk hebben gehoord”, zegt Karel Fol, country manager Benelux van AveXis, het dochterbedrijf van Novartis dat Zolgensma op de markt brengt. “De input van patiëntenorganisaties, dokters en overheden is nu essentieel en we kijken uit naar hun voorstellen. Als die in lijn zijn met de waarden voor dit programma, dan zijn wij zeker bereid om ze te evalueren en onze plannen aan te passen.”

Die waarden voor het MAP zijn driedubbel: de juiste medische indicaties, toegankelijkheid in alle landen waar Zolgensma nog niet beschikbaar is, en een eerlijke kans voor elk patiëntje dat meedoet.

Dat het tot een ‘loterij’ moet komen, komt omdat het bedrijf tot nu toe te weinig Zolgensma kan produceren.

Te kleine capaciteit

“Het is de eerste keer dat we gentherapie op de markt brengen”, zegt Fol. “De productie is heel complex en onze capaciteit is te klein.” Er is maar één productiefaciliteit in de VS die Zolgensma maakt en daarmee kan Novartis niet aan de vraag voldoen. Daarom worden nu twee extra productie-eenheden opgestart. In 2021 zou zo wel aan de vraag kunnen worden voldaan.

Daarbij komt dat Novartis in de VS verplicht is om voldoende dosissen te voorzien, omdat Zolgensma daar al is goedgekeurd. Maar daar is de vraag veel groter dan verwacht. Wat betekent dat er nu maar honderd dosissen zijn voor patiënten in alle andere landen.

“Wij wilden niet zelf kiezen wie die zouden krijgen”, zegt Fol. “Daarom hebben we een internationale en onafhankelijk bio-ethische commissie gevraagd wat de eerlijkste methode zou zijn. Het MAP met de blinde selectie was hun antwoord. Het alternatief is dat we die honderd medicijnen niet weggeven. Wij zijn nu vragende partij om van patiënten en artsen te horen of er betere methodes zijn.”

Op de aanhoudende kritiek dat het middel veel te duur is, antwoordt het bedrijf opnieuw dat Zolgensma één miljard euro aan investeringen heeft gekost en dat de enige tot nu toe bekende prijs die in de VS is. “Die is het resultaat van onderhandelingen tussen ons, de overheden en verzekeraars daar en zij zijn tevreden omdat het zeker kostenefficiënt is in vergelijking met de bestaande chronische behandeling Spinraza”, stelt Fol.

Hier kunnen de onderhandelingen over de prijs pas beginnen wanneer het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) Zolgensma goedkeurt. Dat zou in het komende half jaar duidelijk moeten worden.

‘Fundamenteel oneerlijk’

Emeritus en gewoon hoogleraar medische ethiek Robert Rubens (UGent) beaamt dat dit soort middel ontwikkelen en produceren inderdaad erg duur is en dat de ‘blinde selectie’ de eerlijkste methode is. “Meer billijke manieren om de schaarse middelen te verdelen zijn er inderdaad niet meteen te bedenken. Maar Novartis moet er vooral alles aan doen om die schaarste weg te werken”, reageert hij.

Rubens ziet tegelijkertijd een oneerlijke kant aan de zaak. “De prijszetting die in de VS wordt gehanteerd is zeer twijfelachtig”, zegt hij. “Normaal gezien gaat men uit van de investerings- en productiekosten plus een zekere winstmarge. Niemand kan daartegen zijn. Maar in de VS is de prijs van Zolgensma gebaseerd op het zeer grote medische kostenplaatje van kinderen die op gezette tijden het ook erg dure Spinraza krijgen en die jarenlang intensieve verzorging nodig hebben. Dat is fundamenteel oneerlijk.”

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234