Zaterdag 21/09/2019

Zeldzame ziektes

Kostprijs voor overheid loopt tot in de miljoenen maar "onduidelijk of medicijnen doeltreffend zijn"

Beeld ter illustratie. Beeld ANP XTRA

Peperdure geneesmiddelen voor zeldzame ziektes, zogenaamde weesgeneesmiddelen, waren al vaker voer voor discussie in ons land. Meer bepaald of de overheid moet tussenkomen in hun kostprijs. Nu zet een proefschrift ook vraagtekens bij hun werkzaamheid.   

Yvonne Schuller van het ziekenhuis Amsterdam UMC onderzocht wat het effect is van geneesmiddelen tegen zeldzame kankers en stofwisselingsziekten in de praktijk, zo staat te lezen in de Nederlandse krant Trouw. Twee op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten bleken de overlevingskansen helemaal niet te vergroten. Bij nog eens twee op tien was het onduidelijk of er een effect was op de overleving.   Bij de stofwisselingziektes was bij 62 procent van de medicatie onduidelijk of er een effect was. 

Het gaat om weesgeneesmiddelen die ook in België worden terugbetaald. Het zijn medicijnen die worden gebruikt voor zeldzame ziektes, aandoeningen die levensbedreigend zijn of ernstige invaliditeit veroorzaken en die niet meer dan 5 mensen op 10.000 in de EU treft. Voor België gaat het over maximaal 5.000 mensen. Doordat maar erg weinig patiënten geholpen zijn met weesgeneesmiddelen, zijn ze in de praktijk vaak peperduur. 

Strenger

Het feit dat het om zulke kleine patiëntengroepen gaat, zorgt ervoor dat het erg lastig is om te bewijzen dat de medicijnen voldoende werken. Schuller wijst erop hoe farmaceuten omslachtige meetmethodes gebruiken om het onderzoek toch in een paar jaar af te ronden. "Ik had niet verwacht dat de werking van zoveel weesgeneesmiddelen teleurstellend zou zijn." Ze wijst erop dat het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) de medicijnen nog beter zou moeten opvolgen, eens ze op de markt zijn.  "Al moeten we zeker niet alleen het EMA met de vinger wijzen. Ook artsen en patiënten zouden een grotere rol moeten spelen bij het ontwikkelen van een medicijn."

Professor David Cassiman (UZ Leuven), specialist stofwisselingsziektes, is niet zo verbaasd over de resultaten. "Er is nu eenmaal altijd een groot verschil tussen het effect van medicijnen in klinische proeven en het effect in de praktijk. Je moet deze weesgeneesmiddelen zien als de 'eerste generatie', zoals je die bijvoorbeeld ook had bij hiv-medicatie. Die eerste generatie stond ook niet op punt, inmiddels zitten we aan de vierde of vijfde generatie. We moeten realistisch zijn over de kwaliteit ervan en aanvaarden dat dit nog geen topmedicijnen zijn."

Volgens hem is het ethisch en deontologisch erg moeilijk om die medicijnen plots van de markt te halen. "Dat zou betekenen dat patiënten opeens hun behandeling moeten stopzetten. Dat is erg lastig. Wel zou je op basis van nieuwe gegevens opnieuw kunnen onderhandelen over de prijs."

Kosten & baten

Hoeveel de weesgeneesmiddelen precies kosten, is niet helemaal duidelijk. "Ik weet dat het bij sommige middelen tegen stofwisselingsziekten kan oplopen van 200.000 tot 600.000 euro per patiënt per jaar", zegt Schuller. "Al betekent dat niet per se dat de overheid daadwerkelijk zoveel betaalt. Vaak zijn er geheime prijsonderhandelingen."

Ruben Mersch, filosoof met ervaring in de farma-industrie: "Het is vrij duidelijk dat de prijs vandaag bepaald wordt door de 'willingness to pay'. Hoeveel zijn we bereid om te betalen? Dat is voornamelijk gebaseerd op de wanhoop bij de patiënten. Bij weesgeneesmiddelen kan dat dus enorm oplopen, net omdat er geen alternatieven zijn."

In een ideale wereld wordt de prijs van een geneesmiddel, ook voor zeldzame ziektes, bepaald door de werkelijke kost die de farma-industrie betaalt en de bewezen effectiviteit, vindt hij."Een rationele kosten-batenanalyse dus. Maar als je de kosten niet weet en de baten staan ter discussie, dan kun je je daar vragen bij stellen."

Minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) erkent de problemen met weesgeneesmiddelen, maar benadrukt dat er in België voldoende opvolging is. "Zo is er hier een weescollege, waarin de experts ter zake zitten, die het gebruik ervan beoordelen."

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234