Vrijdag 18/10/2019

Achtergrond Baby Pia

Gezocht: oplossing voor álle Pia’s

Via een sms-campagne hopen de ouders van de kleine Pia voldoende geld bijeen te krijgen om haar een revolutionaire gentherapie te laten ondergaan. Beeld Francis Vanhee

Hartverwarmend. Zo omschrijven de ouders van de kleine Pia de vele steunbetuigingen die ze krijgen in hun strijd om een peperduur geneesmiddel voor hun dochtertje. “Maar we moeten dringend een structurele oplossing vinden voor alle Pia’s”, zeggen experts.

De nu negen maanden oude Pia werd geboren met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame en ernstige genetische ziekte waardoor de spieren, en dus ook het hart, steeds zwakker worden. Sinds de diagnose bij haar werd vastgesteld, op vier maanden, krijgt Pia het middel Spinraza. Het medicijn van farmabedrijf Biogen stopt de verdere spieraftakeling en houdt de ziekte onder controle, maar moet een aantal keren per jaar in het beenmerg van de patiënt worden ingespoten. En dat voor de rest van het leven. Telkens een pijnlijke ingreep.

Spinraza geneest de ziekte ook niet, maar stopt wel de ergste symptomen. Waardoor patiënten een vrij normaal leven kunnen leiden. Het peperduur medicijn, zo’n 88.000 euro per spuit, wordt sinds kort in ons land volledig terugbetaald.

De ouders van Pia willen daar geen genoegen mee nemen en hebben nu hun hoop gesteld op Zolgensma. Een revolutionaire nieuwe gentherapie waarbij het ontbrekende stukje gen ingespoten wordt in de patiënt. Het middel belooft wél genezing. Eén spuit is volgens farmabedrijf Novartis-AveXis voldoende. Die ene spuit kost dan wel 1,9 miljoen euro.

Zolgensma is voorlopig enkel in de Verenigde Staten te verkrijgen. Bij ons is het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) het medicijn nog aan het evalueren. Pas daarna kan het farmabedrijf een aanvraag doen om het medicijn ook in ons land terugbetaald te krijgen. Zolang dat allemaal niet gebeurd is, kan minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open Vld) naar eigen zeggen weinig doen voor Pia en haar ouders. Ze wijst er wel op dat ze na lange onderhandelingen, samen met Nederland, erin geslaagd is om Spinraza volledig terugbetaald te krijgen. Het middel dat Pia nu krijgt dus.

‘Exorbitant hoog’

Maar de ouders van Pia willen en kunnen niet wachten tot de hele procedure afgerond is. Als ze Zolgensma aan hun dochtertje willen geven, moet dat gebeuren voor de leeftijd van twee jaar. Dan heeft het de beste effecten. “Onze enige optie is dus naar de Verenigde Staten trekken en de spuit daar laten inbrengen”, klinkt het. Met een crowdfundingcampagne proberen ze nu geld in te zamelen.

Minister De Block erkent zelf dat de prijs voor Zolgensma ‘exorbitant hoog’ is. Ze verwijst ook naar het farmabedrijf. “Novartis kan het medicijn gratis aanbieden via het compassionate use-programma”, zegt minister De Block. “Dat is hen gevraagd, maar wij als overheid kunnen hen daartoe niet verplichten.”

Volgens Novartis is de hoge prijs niet abnormaal. De firma wijst naar de hoge onderzoekskosten en de kleine afzetmarkt. Bij de prijszetting keek het farmabedrijf bovendien ook naar de prijs van ‘voorganger’ Spinraza. Eén verpakking Spinraza kost 88.300 euro. De kostprijs van een volledige behandeling van een patiënt loopt tijdens het eerste jaar, wanneer er meer dosissen nodig zijn, op tot 529.800 euro. De jaren nadien bedraagt de factuur 264.900 euro per jaar. Omgerekend betekent het dus dat je met Spinraza al na zeven jaar boven de 1,9 miljoen euro zit die Zolgensma uiteindelijk kost. “Ons product, dat slechts één keer toegediend moet worden, zal dus op de lange termijn goedkoper zijn dan de huidige middelen om patiënten met SMA te behandelen en zo een besparing zijn voor het gezondheidssysteem”, laat het bedrijf weten per mail.

De prijs van Spinraza stond eerder al ter discussie. Consumentenorganisatie Test-Aankoop diende afgelopen zomer een klacht in bij de Belgische Mededingingsautoriteit, omdat de prijs volgens hen niet te verantwoorden is. Hoeveel onze overheid in werkelijkheid betaalt voor het medicijn, is niet bekend. Dat valt onder een geheim contract waardoor we niet weten welke kortingen minister De Block en haar Nederlandse collega samen konden bedingen. Maar aan De Morgen lieten ze afgelopen zomer weten dat de prijs volgens haar “niet in de buurt van de genoemde bedragen komt”.

Biogen, de producent van Spinraza, benadrukte op zijn buurt dat “de prijs van een product in lijn moet zijn met de toegevoegde waarde ervan”. En aangezien er een deal gesloten is met de Belgische overheid, moet het zijn dat de afgesproken prijs de juiste was, menen ze bij Biogen.

Bij Novartis kijken ze dus naar Biogen, dat erin slaagde om een akkoord te sluiten met de Belgische overheid. Wat hen niet meteen aanmoedigt om de eigen prijs te laten dalen. Het toont vooral aan hoe het huidige systeem van prijsafspraken onderhandelen met de sector niet meer vol te houden is, stelt professor genetica Jean-Jacques Cassiman. “Zo’n onderhandeling is een heel complex iets. En als overheid sta je in een kwetsbare positie. Aan de ene kant staan patiënten die het middel echt nodig hebben, aan de andere kant een farmabedrijf dat niets te verliezen heeft door hoge prijzen te vragen.”

Niet rechtvaardig

De argumenten die farmabedrijven geven om hun hoge prijzen vol te houden, houden ook vaak geen enkele steek, meent professor Cassiman. “Farmabedrijven die zich baseren op prijzen van concurrerende producten of op zogenaamde toegevoegde waarde, dat is onzin. De prijs zou moeten worden berekend op basis van de investeringen die er gebeurden om dat middel op de markt te kunnen brengen. En dan moet er ook rekening gehouden worden met al het geld dat overheden, en dus wij allemaal, in laboratoria over de hele wereld hebben gestoken om onderzoek te doen naar bijvoorbeeld SMA. Ook in mijn lab hebben we dat onderzocht. Al het onderzoek gaat nadien naar een farmabedrijf dat er een geneesmiddel van maakt. Maar die bedrijven beschouwen ons onderzoek blijkbaar als hun investering en dat is niet correct en niet rechtvaardig.”

We moeten naar andere oplossingen, meent Cassiman. Want de komende jaren komen er heel veel nieuwe, revolutionaire behandelingen op ons af, waardoor ons hele systeem onbetaalbaar dreigt te worden. “Vroeger kon je als overheid nog voor elk nieuw geneesmiddel aan tafel gaan zitten met de desbetreffende producent. Er waren toen niet zoveel geneesmiddelen en ook niet zulke dure. Nu is dat, dankzij gedreven onderzoek, wel het geval. Er zijn de komende jaren heel wat goede en vooral dure behandelingen op komst.”

Er is dan ook dringend meer internationaal overleg nodig om tot redelijke prijzen te komen. “Alle Europese lidstaten moeten samenwerken en samen onderhandelen met de industrie. Dat is de enige oplossing. Dat gebeurt nu niet, omdat een aantal lidstaten niet graag financiële beslissingen uit handen geeft. Maar daar zal de patiënt steeds vaker de dupe van worden. Nu is er de sms-campagne voor dat meisje, wat ik fantastisch vind. Maar er gaan nog kinderen zijn die met dezelfde ziekte of een andere ziekte kampen en die met een duur geneesmiddel of gentherapie behandeld kunnen worden. Je kan niet elke keer een campagne opstarten voor zo’n kindje.”

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234