Vrijdag 15/11/2019

Erfelijk belast Spinraza

‘Dit medicijn heeft me een toekomst gegeven.’ En toch blijft extreme prijs van geneesmiddel Spinraza voor discussie zorgen

De 53-jarige Rik Huys lijdt aan SMA en krijgt daarom sinds vorig jaar Spinraza toegediend. Beeld Francis Vanhee

Voor de een een wondermiddel, voor de ander een te grote last voor de Belgische staatskas. Spinraza, het geneesmiddel tegen de dodelijke spierziekte SMA, blijft beroeren. 

Rik Huys (53) is niet blij met de actie van Test-Aankoop. “Dat is toch een consumentenorganisatie? En ik ben toch een consument? Mij hebben ze alleszins niks gevraagd.”

Sinds september vorig jaar krijgt Huys Spinraza toegediend. Hij lijdt aan spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame en zeer ernstige spierziekte. Hij heeft type 3, wat betekent dat de ziekte werd vastgesteld tussen de 1,5 en 18 jaar. “Al haat ik die opdeling in types, want zonder medicijn ga je almaar achteruit. Iedereen wordt ooit type 1.” Patiënten met type 1 werden in het verleden meestal niet ouder dan twee jaar. 

Spinale musculaire atrofie kreeg ooit het label van ‘ergste ziekte in ons land’.  Het Riziv plaatste het  in 2016 helemaal bovenaan op een lijst van veertig aandoeningen waarvoor de nood aan nieuwe medicatie en behandelingen het hoogst is. 

Jarenlang moesten patiënten met SMA namelijk leven met de wetenschap dat er geen behandeling was. “Voor mij was Spinraza dus een revelatie”, zegt Huys. “Er was opnieuw hoop. Het medicijn heeft mij opnieuw een toekomst gegeven.”

Sinds hij het medicijn krijgt, is zijn leven veranderd, zo benadrukt hij zelf. “Ik merk een enorm verschil. Zo is mijn uithouding een pak beter en recupereer ik sneller. Ook heb ik sindsdien geen ontsteking van spieren of pezen meer gehad. Ik kan opnieuw zelfstandig uit bed geraken, ik kan het toilet op en weer af, ’s avonds ben ik minder moe... Voor mij maakt dat een wereld van verschil. Voor andere mensen is het misschien niet zo duidelijk welke vorderingen ik al heb gemaakt, maar mijn dochter - die bij me woont - is even verbaasd als ik.”

De prijs van Spinraza is altijd onderwerp van discussie geweest. Nog voor het op de markt kwam, hielden lokale overheden hun hart vast. Een mirakelmedicijn voor een extreem verwoestende zeldzame ziekte? Iedereen besefte dat er diep in de buidel getast zou moeten worden. Weesgeneesmiddelen zijn altijd een pak duurder, net daarom zijn er speciale regelingen voor voorzien. 

Voor een terugbetaling voerde België de onderhandelingen samen met Nederland. Bij onze noorderburen konden initieel alleen kinderen tot 9,5 jaar het geneesmiddel krijgen. Bij ons worden alleen patiënten die permanent aan de beademing moeten, uitgesloten.

Hoeveel onze overheid nu daadwerkelijk neertelt voor Spinraza, blijft geheim. Maar officieel kost een dosis volgens het Riziv ruim 88.000 euro. 

Is die prijs te verantwoorden? Test-Aankoop vindt van niet, en wijst erop dat de verkoop van Spinraza in twee jaar tijd goed was voor een omzet van 2,61 miljard dollar, tegenover een investering van 648 miljoen dollar. 

“Het gaat niet enkel om het terugverdienen van de ontwikkelingskosten”, zegt Kris Schellens, algemeen directeur van Biogen Idec Belux. “Wij moeten vandaag investeren in de medicijnen van morgen. We zijn een jong biotechbedrijf, gespecialiseerd in het domein van de neurologie. Wij investeren heel veel in onderzoek naar ziekte van Alzheimer, ALS, Parkinson... De inkomsten van de medicijnen die wij op de markt hebben, moeten dat mee mogelijk maken. Zonder garanties op succes. Onlangs nog heeft een veelbelovend medicijn van ons voor de ziekte van Alzheimer in de laatste fase gefaald.”

Exclusiviteit

Biogen heeft van Europa tot 2029 een commerciële exclusiviteit gekregen. Dat betekent dat farmabedrijven met een gelijkaardig product tot die tijd niet op de Europese markt terecht kunnen. De prijs die Biogen onderhandelde met België en Nederland geldt tot eind 2020. Daarna keert het dossier terug naar de Commissie Tegemoetkoming Medicijnen en wordt het opnieuw geëvalueerd.

De kans dat de prijs dan noodgedwongen naar beneden zal moeten, is reëel. Er zijn namelijk kapers op de kust, met geneesmiddelen die zo mogelijk nog meer beloven dan Spinraza. “Recent werden in ons land deelnemers gezocht voor Zolgensma”, zegt professor Rudy Van Coster, hoofd van de afdeling kinderneurologie aan het UZ Gent. “Dat is een gentherapie die de ziekte bij heel erg jonge patiëntjes een definitieve halt zou kunnen toeroepen. Het grote voordeel van deze behandeling dat je hier maar één keer gebruik van moet maken, in tegenstelling tot Spinraza, dat herhaaldelijk toegediend wordt.” 

De toediening van dat laatste middel gebeurt ook nog eens door een ruggenprik, wat door veel patiënten als heel onaangenaam wordt ervaren. Er zitten ook andere medicijnen in de pijplijn, die op dat comfort werken. “Er lopen momenteel ook trials met Sun- en Firefish, twee siropen die net als Spinraza de genen proberen aan te passen”, zegt Van Coster.

Krachten bundelen

Of Huys ooit in aanmerking zal komen voor de gentherapie, is moeilijk te voorspellen. “Ik was al positief verrast dat ik Spinraza kon krijgen. Sowieso vind ik dat terugbetalingen collectief geregeld moet worden. Het heeft weinig zin om die gentherapie voor één patiënt mogelijk te maken. We moeten de krachten bundelen.”

Hij begrijpt de kritiek op de prijs, al vraagt hij zich ook af  in welke mate farmabedrijven op den duur nog bereid zullen zijn om te investeren in weesgeneesmiddelen. “Als we willen dat zeldzame ziektes een behandeling kunnen krijgen, zijn die hoge kosten onvermijdelijk. Er zijn nu eenmaal weinig patiënten waarop ze hun kosten kunnen verhalen. Die monopoliepositie is terecht.”

Toch dringt de vraag zich op vanaf wanneer kosten exuberant zijn. “Hoeveel is een mensenleven waard?”, vraagt Huys zich af. “Daar moet de samenleving zich over uitspreken.”

Meer over

Wilt u belangrijke informatie delen met De Morgen?

Tip hier onze journalisten


Op alle verhalen van De Morgen rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234