Veel kankergeneesmiddelen die farmabedrijven aankondigen als ‘baanbrekend’ blijken dat achteraf nauwelijks te zijn, stelt een nieuwe studie. Slechts een op de vijf onderzochte kankerbehandelingen heeft echt impact op de overlevingskansen van patiënten. Betalen we ons vaak blauw voor niets?
Als een farmabedrijf vindt dat het een ‘baanbrekende’ kankerbehandeling ontdekt heeft, dan kan het in de VS een versnelde toegang vragen aan de overheid, ook al is er op dat moment nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs dat de therapie echt werkt. Als de Amerikaanse overheid groen licht geeft, kan het farmabedrijf die toelating ook als breekijzer in Europa gebruiken.
Definieer ‘doeltreffend’
Voor hun studie, gepubliceerd in Journal of the American Medical Association, namen onderzoekers van Queens University in Canada en Harvard University in de VS 93 ‘baanbrekende’ kankerbehandelingen onder de loep die tussen 1992 en 2017 via zo’n versnelde procedure op de markt zijn gekomen. Wat bleek? In slechts 19 van de 93 gevallen had het geneesmiddel effectief een positieve impact op de globale overleving van patiënten. Dat is 20 procent van alle onderzochte kankertherapieën: een erg lage score.
Dat geeft ook oncoloog Jacques De Grève (UZ Brussel) toe. “Al moet je dat resultaat nuanceren omdat de auteurs ‘doeltreffendheid’ in deze studie erg strikt gedefinieerd hebben. Ze beschouwen enkel globale overleving van patiënten als een zinvolle impact, terwijl er ook andere effecten zijn die maken dat je een kankerbehandeling doeltreffend kan noemen. Zo kan een therapie de progressie van kanker vertragen of een remissie veroorzaken, wat een positieve invloed heeft op de levenskwaliteit van de patiënt. Als je de definitie van een doeltreffende therapie iets breder maakt, dan blijkt niet 20 procent maar 60 procent van de therapieën een gunstig effect gehad te hebben.”
Dure mislukking
Toch is De Grève het niet helemaal oneens met de onderzoekers. “Er zijn voorbeelden van behandelingen waar we honderden miljoenen voor hebben betaald terwijl ze geen effect hadden. In januari nog bleek dat het geneesmiddel Lartruvo voor de behandeling van sarcoom (kanker in de weke delen van het lichaam, red.) uiteindelijk toch niet doeltreffend was. Lartruvo werd toegevoegd aan de chemotherapie en gaf in de eerste studies een duidelijk voordeel aan, maar in latere en meer omvangrijke studies bleken de resultaten over de hele lijn negatief.” Tussen 2017 en 2019 is er in de VS en de EU naar schatting zo’n 400 miljoen euro uitgegeven aan Lartruvo.
Voor de auteurs van de nieuwe studie zijn dure mislukkingen als Lartruvo een bewijs dat er wat schort aan het systeem van de versnelde toelating. Het zou farmabedrijven te weinig aanzetten om onderzoek te doen naar het échte effect van hun innovatieve geneesmiddelen. Eenmaal ze de toelating op zak hebben, kunnen ze beginnen te verkopen. Vanaf dat moment hebben ze er in principe zelfs baat bij dat er zolang mogelijk onduidelijkheid is over de werkzaamheid. Zodra blijkt dat de doeltreffendheid te wensen overlaat, keldert de verkoop of riskeert het geneesmiddel zijn toelating te verliezen.
Te zwakke overheid
Om zulke situaties te vermijden, pleiten verscheidene wetenschappers voor striktere controle door de overheid. Zoals Jan Rosier, professor geneesmiddelenontwikkeling aan de KU Leuven. “Ik vind niet dat je de sector vrij spel mag geven in het onderzoek naar de doeltreffendheid van zijn eigen geneesmiddelen. De rol van de overheid moet worden opgedreven. Al vrees ik dat ze momenteel niet genoeg middelen heeft om dat uit te voeren. Daarvoor is samenwerking op internationaal niveau nodig.”
Professor Rosier pleit op lange termijn voor een volledige ommezwaai in het zakelijke model van de farma-industrie. “We zouden naar een systeem moeten waar kwaliteit belangrijker wordt dan kwantiteit. We moeten een systeem vinden waar we firma’s kunnen belonen op basis van de impact die hun geneesmiddel heeft gehad op de volksgezondheid. Of er van dat geneesmiddel duizend stuks of miljoen stuks verkocht worden, is dan niet langer belangrijk. En zo hebben firma’s er alle baat bij om wetenschappelijk te bewijzen dat hun nieuwe producten in de markt ook écht baanbrekend zijn en ten goede komen van de volksgezondheid.”
